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BEPE - Entwicklung eines Verfahrens zur Beurteilung der Evidenzlage unter systematischer Einbeziehung gewichteter patientenrelevanter Endpunkte

 

Projektkennung VfD_BEPE_11_001893
Laufzeit von 11/2011 bis 10/2013
Webseitehttp://www.tu-chemnitz.de/hsw/psychologie/professuren/klinpsy/BEPE/patienten.php
Status des Projekts laufend

 

Projektbeschreibung

Fragestellung(en) Die Thematik der Patientenpartizipation bei medizinischen Entscheidungsprozessen besitzt allgemein eine herausragende gesundheitspolitische Relevanz. Im Sinn der angestrebten Nutzerorientierung im Gesundheitswesen ist die Rolle des Patienten als „Koproduzent von Gesundheit“ und „Partner im Behandlungsprozess“ nicht nur auf die Beteiligung von Patientenvertretern an den Mitberatungen ohne Stimmrecht gemäß Patientenbeteiligungsverordnung und § 140f SGB-V bspw. in den Gremien des G-BA zu beschränken. Vielmehr bedarf es der expliziten Einbeziehung von Patientenurteilen schon auf der Ebene der Beurteilung und Gewichtung der empirischen Evidenz, auf deren Basis konkrete Therapieempfehlungen abgeleitet werden. Erst auf diese Weise können Patienten auch ihre Rolle als "Bewerter des Gesundheitswesens" faktisch wahrnehmen und wirksam auf das Produktions-, Regulierungs- und Legitimationsgeschehen von gesundheitlicher Leistungserbringung Einfluss nehmen. Da bislang keine ausgearbeitete methodische Vorgehensweise für die Einbeziehung patientenrelevanter Endpunkte bei der relativen Gewichtung von verschiedenen Outcome-Parametern zur Gesamtbeurteilung der empirischen Evidenz bzgl. der Wirksamkeit von Therapieverfahren existiert, soll in diesem Projekt ein möglichst praktikables und valides Gewichtungsverfahren auf Basis von Patientenurteilen entwickelt und getestet werden. Dieses projektierte Gewichtungsverfahren soll exemp-larisch an einem psychiatrischen Kollektiv (mit der Diagnose „Bipolare Störungen“) empirisch entwickelt werden, da hier teilweise besonders gravierende Compliance-Probleme bestehen und ein besonders großer Bedarf an Modellen der Patientenpartizipation zu konstatieren ist. Mit Hilfe dieses Projektes soll die Beurteilungsbasis evidenzbasierter Therapiemethoden auf methodisch stringente Weise um die entscheidende Dimension der Patientenperspektive erweitert und damit ein bedeutsamer Beitrag zur Verbesserung der wissenschaftlichen Grundlagen der versorgungsnahen Forschung geleistet werden. Damit wird ermöglicht, dass evidenzbasierte Therapieentscheidungen nicht mehr ausschließlich nach klinischen und methodischen Gesichtspunkten getroffen werden, sondern bereits in die Aufbereitung der Evidenzlage im Rahmen von Systematischen Reviews und Metaanalysen die Patientenpräferenzen in Form von standardisierten Gewichtungsfaktoren explizit einbezogen werden können.
Hintergrund / Ziele Das Ziel der Studie ist die Entwicklung eines empirisch gestützten Gewichtungsverfahrens zur Beurteilung medizinischer Interventionen unter systematischer Einbeziehung patientenrelevanter Endpunkte. Mittels Patienten- und Expertenbefragung werden eine mehrstufige Priorisierung sowie vergleichende Bewertung der Bedeutsamkeit expertendefinierter und patientenrelevanter Therapieziele in der Therapie bipolarer Störungen vorgenommen. Diese Bewertung erfolgt durch eine Stichprobe von bipolaren Patienten sowie an einer Gruppe klinischer Experten. Patientennahe Endpunkte, z.B. Symptomatik, Hospitalisierung, Lebensqualität, Funktionsfähigkeit, werden gewichtet, und zur Beurteilung der Gesamtevidenzlage herangezogen. Die Umsetzung der Ergebnisse dieser Untersuchung ermöglicht eine Verbesserung der Nutzenbewertung medizinischer Behandlungsmaßnahmen und führt somit zu einer Steigerung der Effizienz und Effektivität der Patientenversorgung.
Methodik Das skizzierte Vorhaben wird in einem mehrphasigen Forschungsdesign realisiert:

Phase 1: Zusammenstellung eines Kataloges relevanter Therapieziele und Endpunkte auf Basis der Auswertung von 111 RCT’s, die für die S3-Leitlinienentwicklung „Bipolare Störungen“ ausgewählt wurden.

Phase 2: Prüfung und Erweiterung des Kataloges mittels Expertenbefragung (erfahrene Kliniker).

Phase 3: Ermittlung von patientenrelevanten Endpunkten (und Merkmalsausprägungen) mittels Gruppendiskussion und Brainstormingverfahren in Fokusgruppen mit mindestens n=50 Patienten; Abgleich der Therapiezielpriorisierungen zwischen Experten und Patientenvertretern.

Phase 4: Online-Befragung (Delphi-Methode) unter n=300-500 Patienten aus dem Selbsthilfenetzwerk und dem Bipolar-Forum (http://www.bipolar-forum.de/) mit dem Ziel eines häufigkeitsbasierten Ratings der katalogisierten Endpunkte nach persönlicher Bedeutsamkeit („Hitliste“ patientenrelevanter Endpunkte nach Punktesystem).

Phase 5: Auswahl der Endpunkte und Operationalisierung der „Szenarien“ (Merkmalsauspägungen); Bestimmung von komparativen Gesamtpräferenzurteilen (aggregierte Paarvergleiche) mittels eines mehrstufigen Conjoint-Verfahrens in Form eines Gruppenexperimentes (Discrete Choice Experiment – DCE) sowie einer Gruppendiskussion (informelle Gruppenmeinung) mit n=25 Patienten in möglichst repräsentativer Zusammensetzung (Alter, Geschlecht, Morbidität); Ermittlung geschlechtsspezifischer Präferenzurteile.

Phase 6: Abschließend wird aus der Conjoint-Analyse in systematisierter Weise ein empirisch und statistisch fundiertes Gewichtungsverfahren für Therapieangebote unter expliziter Einbeziehung der ermittelten Hierarchie patientennaher Endpunkte berechnet; ggfs. Ableitung geschlechtsspezifischer Gewichtungsfaktoren.
Datenbasis Primärdaten
   Befragung online  (Stichprobengröße: 300)
   Gruppendiskussion/Fokusgruppe  (Stichprobengröße: 50)
Studiendesign Beobachtungsstudie
Untersuchte Geschlechter weiblich und männlich
Untersuchte Altersgruppen nicht untersucht
Ergebnisse Auf Basis der faktorenanalytisch systematisch zusammengestellten Hauptzieldimensionen (Phase 4) konnten valide und trennscharfe Zielattribute und Zielattributsausprägungen abgeleitet und unter Nutzung der Software SAWTOOTH in Beurteilungsszenarien (Contingent Value Method) überführt werden. In diesem Szenario beurteilten Patienten die Relevanz (1-100) der Zielattribute und gaben ihre Präferenz für verschiedene Therapieoptionen an. In dem Szenario wurden die folgenden Therapieziele (Attribute) und Therapiezielausprägungen (Attributsausprägungen) umgesetzt:
1. Wirksamkeit bei Depression
Die Therapie reduziert die Intensität der depressiven Symptome, die Anzahl depressiver Episoden und die Dauer der depressiven Phasen.
2. Wirksamkeit bei Manie
Die Therapie reduziert die Intensität der manischen Symptome, die Anzahl manischer Episoden und die Dauer der manischen Phasen.
3. Wirksamkeit in akuten Phasen
Die Therapie ist sofort wirksam, ermöglicht eine schnelle Linderung der Symptomatik.
4. Wirksamkeit in Erhaltungsphasen
Die Therapie stabilisiert langfristig die Stimmung.
5. Erhöhung der Funktionsfähigkeit
Die Therapie hilft Lebens- und Schlaf-Wach-Rhythmus zu normalisieren, Funktionsfähigkeit im Alltag zu erhalten bzw. wieder zu erlangen, Beziehungsfähigkeit und sexuelle Funktionsfähigkeit zu erhalten bzw. wieder zu erlangen, Risikoverhalten zu normalisieren.
6. Vermeidung von Nebenwirkungen
Die Therapie verursacht keine kurzfristigen Nebenwirkungen, keine direkt erlebbaren langfristigen Nebenwirkungen und keine nicht direkt erlebbaren Langzeitschäden.
7. geringe Risikobilanz
Die Medikamente stehen in einem angemessenen Nutzen-Aufwand-Verhältnis. Die medikamentöse Therapie bürgt geringe Risiken in Bezug auf Toxizität.
8. Therapiepartizipation
In der Therapie werden Patienten über die Medikation informiert und befähigt, entsprechend des individuellen Störungsverlaufs Entscheidungen zur Wahl und flexiblen Dosierung der Medikation, eigenständig zu treffen.
9. patientennahe Einnahmebesonderheiten
Die Therapie begrenzt die Anzahl und Einnahmehäufigkeit der Medikamente auf das Notwendige, bei Beschwerdefreiheit ist keine Medikamenteneinnahme notwendig, und die Langzeittherapie schließt medikamentenfreie Phasen ein.
10. patientenorientierte Eistellung des Behandlers zur Psychopharmakotherapie
Die Medikation wird nach dem Grundsatz „so viel wie nötig, so wenig wie möglich“ gewählt, sowohl in manischen als auch depressiven Phasen sind Medikamente notwendig, auch wenn Patienten das zu diesem Zeitpunkt nicht einsehen.
Sämtliche bedeutsamen Gewichtungsfaktoren zu den einzelnen Zielen und Ausprägungen der Ziele können dem Anhang (Poster zum Abschlussworkshop zum Förderschwerpunkt „Versorgungsnahe Forschung“, Erkner, 2015) zum Erfolgskontrollbericht entnommen werden. Zusammenfassend ließ sich folgendes feststellen:
Therapieziele
In der pharmakotherapeutischen Behandlung präferieren bipolar Betroffene im Vergleich aller Therapieziele zueinander Ziele im Hinblick auf 1) Wirksamkeit auf die depressive und manische Akutsymptomatik, 2) Wirksamkeit auf Symptome in der Depressions- und Manie-Erhaltungsphase 3) langfristige Nebenwirkungen von Medikamenten sowie 4) Funktionsfähigkeit.
Zielausprägungen
Im Vergleich der jeweiligen Zielausprägungen zueinander besteht für Betroffene signifikanter Nutzen in 1) einer schnellen und starken Wirkung auf depressive und manische Symptome in der Akutphase, 2) einer hohen Wirksamkeit auf depressive und manische Symptome in der Erhaltungsphase, 3) einer schnellen Wirkung auf manische Symptome in Erhaltungsphasen (jedoch nicht auf depressive Symptome), 4) geringen kurzfristigen und langfristigen Nebenwirkungen sowie Langzeitschäden, 5) in einer Normalisierung des Lebensrhythmus, Wiederherstellung der Funktionsfähigkeit sowie Förderung von Beziehung/Sexualität, 6) hoher Sicherheit für Nebenwirkungen und geringer Behandlungsbelastung. Sowohl in Depressions- als auch Manie-Erhaltungsphasen werden hingegen nur eine schwache Verringerung der Episodendauer präferiert (kontraintuitiv). Geschlechtsspezifische Unterschiede bestehen in der Präferenz einer Erhöhung der Funktionsfähigkeit und Reduktion von medikamentösen Nebenwirkungen (langfristig erlebbar) bei Frauen sowie der Reduktion der manischen Symptome in der Erhaltungsphase bei Männern (eine Übersicht zu sämtlichen geschlechtsspezifischen Gewichtungsfaktoren auf Anfrage bei den Autoren).

Forschende und kooperierende Einrichtungen

Projektverantwortliche

Förderung

Veröffentlichungen

Schlagwörter

 

Stand: 24.02.2016